国外药物经济学研究方法进展
杨丽娟１，甄健存１，吴久鸿２（1.北京积水潭医院，北京 100035；2.中国人民解放军第306医院，
北京 100101）
摘要：药物经济学研究方法的正确性和适宜性直接影响研究结果的准确性和可信性。本文对
近年来国外文献中提及的方法研究进行简要综述，以期能为我国开展药物经济学研究和制定
药物经济学评价指南提供参考。
关键词：药物经济学；方法研究
一、前言
药物经济学是20世纪70年代发展起来的一门应用性学科，特别是近十年来发展迅速。
其作为一个促进医疗卫生资源合理有效利用的重要手段，在药品定价、医疗保险目录选择、
临床合理用药、新药研发、预防与诊治方案选择等诸多方面具有重要的参考和指导作用。
在药物经济学研究中，研究方法是关键，方法正确与否、适宜性如何将直接影响结果的
准确性和可信性，从而影响研究结果的应用。经过30多年的发展，药物经济学已经形成了
一个比较完整的体系，研究方法也不断地完善。我国对药物经济学的研究与关注仅是近十年
的事，尚处于起步阶段，研究方法还存在许多不足之处，目前还没有制定出国家药物经济学
评价指南。回顾其他国家的方法研究，可对发展我国药物经济学和制定我国药物经济学评价
指南提供参考。
二、方法研究
2.1 分析方法
药物经济学分析方法通常包括成本最小化分析法(Cost Minimization Analysis, CMA)、成
本-效果分析法(Cost Effectiveness Analysis, CEA)、成本-效益分析法(Cost Benefit Analysis,
CBA) 和成本-效用分析法(Cost Utility Analysis, CUA) 4种（表1）。根据研究问题的现实情
况，研究目的和数据结果的可获得性等，选用最合适的评价方法。
表1 药物经济学评价方法的比较
分析方法
成本最小化
分析(CMA)
成本效果分
析(CEA)
成本效用分
析(CUA) 结果 假定或已验证各方案的结果相同 生物生理学指标 质量调整生命年(QALYs) 失能调整生命年(DALYs)
（标准博弈法、时间权衡法、
通用量表、特殊量表等）
成本效益分
析(CEA) 结果转换成货币价值 （意愿支付法、人力资本法、
磨合成本法等） 成本效益比 增量成本效益比 净现值法 可在不同疾病间比较 健康货币化难度大 成本效果比 增量成本效果比 成本效用比 增量成本效用比 临床效果易测得，内部有效性高 可在不同疾病间比较，可表达难以量化的指标 分析技术 成本分析 优点 研究操作简单 缺点 不易验证不同方案获得的结果等价 不能在不同疾病间比较 效用的测量方法仍存在争议
分析《pharmacoeconomics》期刊中的文章，发现CUA方法运用较多。效用指标QALYs
由于可在不同疾病，人群及项目间比较，应用较多，成为国际药物经济学研究的热点[1]。如
国际药物经济学与结果研究协会(ISPOR)组织了关于促进QALYs研究发展的研讨会，对
QALYs的定义、测量方法、作用等进行了深入的研究[2]；Hufford等[3]认为可利用生态瞬时
评估法(Ecological Momentary Assessment, EMA)来收集病人在现实生活中实时动态(real time)
的数据等。基于实验的成本－效果分析研究由于省时，相对样本量少，具有很高的内部有效
性而得到广泛的关注，在国内应用较多。所以改进研究的质量和标准性，能增加结果的可用
性。为此，ISPOR进行了随机临床实验—成本效果分析研究[4]，对在临床实验中的成本－效
果分析研究的设计，执行和报告等内容，制定出了指导性的文件。
2.2模型研究方法
研究设计方法主要包括前瞻性研究设计、回顾性研究设计、模型法研究设计和混合研究
设。其中模型法由于具有省时、帮助结果外推等优点，在药物经济学研究中使用普遍。比如
若中国缺乏有效数据，可采用相关国外研究的结果，运用模式分析技术，反映中国的相关情
况。目前，大多数国家的药物经济学评价指南都倡导模型技术方法的应用，但并未指明在不
同的药物经济学分析中分别选择何种具体的模型。ISPOR对如何进行模型研究和报告结果
提出了指南性文件[5]。
Barton等[6]对模型研究方法进行了综述，认为模型研究方法主要采用决策树(decision
trees)，马尔可夫模型(Markov Models)和个体样本模型(individual sampling models)等方法，
在这些方法中假设个体是独立的。当个体间的相互作用比较重要时，其他方法如离散事件模
拟(discrete-event simulation)或系统动力学(system dynamics)会更合适。
Karnon J等[7]对一些筛查项目（screening programmes）的成本-效用分析所采用的模型
方法进行了总结，发现对筛查项目进行评价分析最常用的是自然历史模型方法（natural
history modeling approach）；个体样本模型法（individual sampling models）比治疗介入评价
(in treatment intervention evaluations)更流行；状态变化模型（state transition models）最常用
于表示疾病的自然历史。研究建议可发展更全面清楚的方法使模型标准化。
Vernon等[8]介绍了动力成本最小化(dynamic cost minimization)和最优控制理论(optimal
control theory)在药物经济学中的应用，以高脂血症的治疗为例进行探讨。虽然最优控制理论
在强调临床的动态自然特征方面有很大的价值，然而，要实际应用这些理论和技术，还有一
些局限性，如可能在确定或精确估计成本函数时存在困难。虽然有这些局限性，作者认为建
立动态最优化问题，及获得解决办法的过程对于相关的成本和折中研究有很重要的作用，而
且，对于不同治疗方案的动态经济学特征的洞察，对决策者有很大的参考价值。此理论和方
法也将得到改进，其他动态最优化方法也有可能出现。
2.3 成本考虑
在目前关于成本-效果分析中是否包括由于生存时间的延长而带来的未来非医疗成本
（future non-medical costs）的增加，如生产力的消耗（consumption net of production）等问
题存在争议。大多数国家评价指南忽略未来非医疗成本。
Liljas等[9]认为，鉴于文献中没有质量生命调整年(QALY)的测量明确包括了消耗和休闲
成本（consumption and leisure），似乎提示在QALY作为测量结果时，不应包括未来非医疗
成本，而应该更注重患者在报告QALY时的真实想法。然而，更基本的问题是QALY是否
可以代表效用，或者更确切的说，要建立一个包括消耗和休闲成本，且与QALY有一致性
的效用模型，需要哪些假设。这些假设被提出后，还需实验确证是否有效。在这些问题还没
有答案前，还不成熟去考虑是否包括非医疗成本。
但是，也有一些文献支持应包括未来非医疗成本。Rappange等[10]对关于是否包括未来
非医疗成本的讨论进行了回顾。推论鉴于最优性和内外部一致性，可将未来非医疗成本纳入
成本分析。通过戒烟干预的例子说明，只有将未来的所有非医疗成本和效果考虑进去，才能
获得内部和外部的一致性。是否包括未来非医疗成本可能产生重要的分散性结果，特别是通
过干预会延长寿命的情况。
2.4 结果的测量
药物经济学研究结果的测量对于获得可靠的研究结果至关重要。为进行准确的结果测
量，建议对文献进行系统回顾形成药物经济学分析的证据基础；将有效性数据转换成定量的
数据（即效果）；将“现实世界”（real world, RW）数据包括进去，这些因素包括病人的依
从性，筛选和诊断的准确性等多方面，以及医疗人员的顺从性和技术等因素；更应将不良反
应的影响也包括进去。
2.4.1 现实世界(real-world, RW) 数据
RW数据是指不同于传统的随机控制实验（randomized controlled trials, RCTs）得出的数
据，而是可以有不同的数据类型（临床的、经济学的、病人报告的），不同的数据来源（在
RCTs的收集中补充的数据、很大范围的个体实验数据、病人登记数据、官方公布的数据库、
观察、医学报告等），数据层次取决于研究设计的深度数据。RCTs仍然是决定临床效果的金
标准，但外部有效性和普适性较差，不能反映真实世界(real-world)里的情况。政策决策者包
括保险偿付部门都对RW数据越来越感兴趣，故ISPOR开展了对RW数据的研究[11]，讨论
了八个关键问题，包括RW数据的重要性，局限性等，指出RW数据对于制定好的偿付政
策是很必要的，数据的类型和应用依研究之情况不同而不同。政策决策者应该认识到使用
RW数据的优点、局限和方法学上的挑战，并且认真考虑在不同情况下使用不同数据采集方
法的成本与效果。为更好地运用RW数据，将其用于政策决策，国际上于2007年7月召开
了相关议题的圆桌会议，探讨了使用RW数据的挑战及提出了新的建议[12]。
2.4.2 在药物经济学评价中综合考虑医学依从性和持久性
医学依从性和持久性属于RW数据的一种。欠佳的依从性和不能持久进行药物治疗是
产生治疗无效结果的重要因素之一，对经济学评价也有重要的影响。Hughes等[13]通过
MEDLINE和NHS-EED搜索，选择10篇与依从性相关的成本-效果分析的文章，分析依从
性/持久性的影响及对其如何评价。结论是，一般在经济学分析中不包括依从性/持久性的分
析，虽然有潜在的影响。依从性/持久性的研究，面临方法学的严密性和一致性的缺乏，定
量测量一致性的缺乏，并且本身概念不明确等问题，将会影响分析结果的有效性。然而，在
文献回顾中，也有些方法已经应用于依从性和持久性的经济学效果，包括：可能设计包括依
从性和持久性变量的前瞻性实验；对提供这些数据的回顾性研究进行回归分析；模型化依从
性和持久性对外推的临床结果和成本的影响；综合各种信息的决策-分析模型。对于在药物
经济学评价中综合考虑医学依从性和持久性的问题需要更多的研究，希望能制定相关的指
南，这些方法可能为指南制定提供参考。
2.5 结果分析
对于结果的分析方法有很多种，但有一个趋势是采用Bayes方法[14]。研究中常包括很
多复杂的经济学模型和外推方法，将短期、有限的结果外推反映长期的、在现实病人中的结
果。使用折现比率将成本和疗效结果推向同一时间点。要对结果进行普遍性、敏感性、不确
定性分析等。其中普遍性(generalisability)的研究较多。
药物经济学评价结果的普遍性是指在一个特殊群体或针对特定内容（包括研究地点和目
标政策决策者）进行的研究结果可被扩展运用的情况。由于区域不同，研究结果往往不同，
为使研究结果更“国际化”，对结果的普遍性研究显得尤为重要。ISPOR开展了药物经济学
结果普遍性研究的项目[15]，分析了各国指南中对普遍性研究的解释，讨论了易发生变化的
因素和提出了有效开展研究的建议。James等[16]从技巧因素(technical issues )、适用性
(applicability)、可转移性(transferability)三方面进行分析，对普遍性研究有很好的指导作用。
Sculpher等[17]对相关普遍性的文献进行了综述，发现不同区域间单位成本的不同是最多提及
的变量；回归分析(regression analysis）可用于评价由于区域不同造成的变化；决策分析模型
(Decision analytic models)是将成本－效果从试验区域运用到非试验区域的主要分析方法；许
多模型都注重在成本的分析，但是效果方面也应该进行不同区域间的分析；多水平模型
(multilevel modeling, MLM)对于多区域的实验结果，有助于评价成本－效果的不确定性及区
域特异性；敏感性分析对于探讨一些参数（如单位成本、偏好值）的变化仍有很重要的作用。
但综述发现，没能确定一篇评价时间变化造成成本－效果变化的文献，虽然有一篇文献提示
使用贝叶斯决策理论可能有一定作用。今后对结果普遍性研究的方法和模型还需进一步研
究。
2.6 预算影响分析
越来越多人认识到一个完整的经济学评价需要包括成本-效果分析（cost-effectiveness
analysis, CEA）和预算影响分析（budget impact analysis, BIA）。但是与CEA研究不同，BIA
还没有标准的研究方法，故ISPOR开展了关于BIA的研究[18]，并提出了方法学指南。研究
推荐，预算影响研究需考虑到具体决策部门的看法，反映具体情况。另外也需进行敏感性分
析，使用简单而又行之有效的设计等。加拿大也制定了本国的BIA研究指南，Marshall等[19]
对加拿大BIA研究指南的发展，指南内容等进行了详细的介绍，为其他国家开展BIA研究
提供了参考。Orlewska等[20]对2000年1月至2008年10月间已报道的关于BIA研究的文献
进行了总结，发现自2007年后BIA的研究增多。不同文献中的BIA研究在方法学上有较大
不同，且与方法学指南有较大差异，主要体现在研究立场、对照、成本计算和数据来源方面。
需在报告格式、敏感度分析和折现方面完善。虽然许多BIA研究未获得理想质量，但是随
着研究方法的完善，BIA研究将会更规范化和标准化。
三、展望
药物经济学研究方法和技术一直处于不断地发展和完善中，药物经济学评价也越来越规
范和科学，研究质量水平也将不断提高。ISPOR组织开展的成本-效果研究质量改进研究
(Quality Improvement in Cost-effectiveness Research, QICER)，初步结果已于2009年4月在
ISPOR网站上公布，在CER指南制定、方法学、结果报道及对政府决策者作用等方面提供
了建议，将会对提高药物经济学评价质量产生重要的影响[21]。虽然药物经济学研究方法还
在不断的探索中，但并不妨碍药物经济学评价的应用。方法的完善保证应用的准确。通过应
用发现问题，也将反过来促进方法的研究。研究与应用将相辅相成，齐头并进。正像专家提
出的结果与产出分析六步循环：从设计（design）、干预(intervention)、测量(measurement)到
分析(analysis)、修正(feedback)、更新(guidelines)以实现新的评价循环。我国药物经济学研究
起步较晚，通过多吸取各国的研究经验，将有利于发展我国药物经济学研究，为优化配置有
限的医疗卫生资源发挥积极的作用。
REFERENCES
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[21] William F. McGhan, Maiwenn Al, Jalpa A. Doshi, The ISPOR good practices for quality
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1-14.
国外药物经济学研究方法进展
作者：
作者单位：杨丽娟， 甄健存， 吴久鸿杨丽娟,甄健存(北京积水潭医院,北京 100035)， 吴久鸿(中国人民解放军第 306 医院,北京 100101)
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3. 陶倩 医疗体制改革尚需公立医院主导--与卫生经济学家胡善联教授谈城市医疗态势[期刊论文]-当代医学2005(7)
4. 汤涵 药物经济学研究结果的本土化:方法学挑战及潜在的解决方法[期刊论文]-中国药物经济学2009(1)
5. 李凯.冯冬.马爱霞.Li Kai.Feng Dong.Ma Aixia 药物经济学在新药研发领域中的介入及应用现状探讨[期刊论文]-中国医药技术经济与管理2008,2(6)
6. 何思森 加替沙星与左氧氟沙星治疗泌尿系统感染的成本效果分析[期刊论文]-中国民族民间医药2009,18(3)
7. 杨锐 学点药物经济学[期刊论文]-癌症康复2008(4)
8. 赵树东.田丽云.张邦升 4种方案治疗下呼吸道感染的成本-效果分析[期刊论文]-西北药学杂志2008,23(6)
9. 王凯.牛福喜.郭平华 两种方案治疗急性冠周炎的成本-效果分析[期刊论文]-中国药业2008,17(15)
10. 刘长征.顾平荣 莫西沙星两种给药方法治疗尿路感染的成本-效果分析[期刊论文]-黑龙江医药2010,23(4)
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国外药物经济学研究方法进展
杨丽娟１，甄健存１，吴久鸿２（1.北京积水潭医院，北京 100035；2.中国人民解放军第306医院，
北京 100101）
摘要：药物经济学研究方法的正确性和适宜性直接影响研究结果的准确性和可信性。本文对
近年来国外文献中提及的方法研究进行简要综述，以期能为我国开展药物经济学研究和制定
药物经济学评价指南提供参考。
关键词：药物经济学；方法研究
一、前言
药物经济学是20世纪70年代发展起来的一门应用性学科，特别是近十年来发展迅速。
其作为一个促进医疗卫生资源合理有效利用的重要手段，在药品定价、医疗保险目录选择、
临床合理用药、新药研发、预防与诊治方案选择等诸多方面具有重要的参考和指导作用。
在药物经济学研究中，研究方法是关键，方法正确与否、适宜性如何将直接影响结果的
准确性和可信性，从而影响研究结果的应用。经过30多年的发展，药物经济学已经形成了
一个比较完整的体系，研究方法也不断地完善。我国对药物经济学的研究与关注仅是近十年
的事，尚处于起步阶段，研究方法还存在许多不足之处，目前还没有制定出国家药物经济学
评价指南。回顾其他国家的方法研究，可对发展我国药物经济学和制定我国药物经济学评价
指南提供参考。
二、方法研究
2.1 分析方法
药物经济学分析方法通常包括成本最小化分析法(Cost Minimization Analysis, CMA)、成
本-效果分析法(Cost Effectiveness Analysis, CEA)、成本-效益分析法(Cost Benefit Analysis,
CBA) 和成本-效用分析法(Cost Utility Analysis, CUA) 4种（表1）。根据研究问题的现实情
况，研究目的和数据结果的可获得性等，选用最合适的评价方法。
表1 药物经济学评价方法的比较
分析方法
成本最小化
分析(CMA)
成本效果分
析(CEA)
成本效用分
析(CUA) 结果 假定或已验证各方案的结果相同 生物生理学指标 质量调整生命年(QALYs) 失能调整生命年(DALYs)
（标准博弈法、时间权衡法、
通用量表、特殊量表等）
成本效益分
析(CEA) 结果转换成货币价值 （意愿支付法、人力资本法、
磨合成本法等） 成本效益比 增量成本效益比 净现值法 可在不同疾病间比较 健康货币化难度大 成本效果比 增量成本效果比 成本效用比 增量成本效用比 临床效果易测得，内部有效性高 可在不同疾病间比较，可表达难以量化的指标 分析技术 成本分析 优点 研究操作简单 缺点 不易验证不同方案获得的结果等价 不能在不同疾病间比较 效用的测量方法仍存在争议
分析《pharmacoeconomics》期刊中的文章，发现CUA方法运用较多。效用指标QALYs
由于可在不同疾病，人群及项目间比较，应用较多，成为国际药物经济学研究的热点[1]。如
国际药物经济学与结果研究协会(ISPOR)组织了关于促进QALYs研究发展的研讨会，对
QALYs的定义、测量方法、作用等进行了深入的研究[2]；Hufford等[3]认为可利用生态瞬时
评估法(Ecological Momentary Assessment, EMA)来收集病人在现实生活中实时动态(real time)
的数据等。基于实验的成本－效果分析研究由于省时，相对样本量少，具有很高的内部有效
性而得到广泛的关注，在国内应用较多。所以改进研究的质量和标准性，能增加结果的可用
性。为此，ISPOR进行了随机临床实验—成本效果分析研究[4]，对在临床实验中的成本－效
果分析研究的设计，执行和报告等内容，制定出了指导性的文件。
2.2模型研究方法
研究设计方法主要包括前瞻性研究设计、回顾性研究设计、模型法研究设计和混合研究
设。其中模型法由于具有省时、帮助结果外推等优点，在药物经济学研究中使用普遍。比如
若中国缺乏有效数据，可采用相关国外研究的结果，运用模式分析技术，反映中国的相关情
况。目前，大多数国家的药物经济学评价指南都倡导模型技术方法的应用，但并未指明在不
同的药物经济学分析中分别选择何种具体的模型。ISPOR对如何进行模型研究和报告结果
提出了指南性文件[5]。
Barton等[6]对模型研究方法进行了综述，认为模型研究方法主要采用决策树(decision
trees)，马尔可夫模型(Markov Models)和个体样本模型(individual sampling models)等方法，
在这些方法中假设个体是独立的。当个体间的相互作用比较重要时，其他方法如离散事件模
拟(discrete-event simulation)或系统动力学(system dynamics)会更合适。
Karnon J等[7]对一些筛查项目（screening programmes）的成本-效用分析所采用的模型
方法进行了总结，发现对筛查项目进行评价分析最常用的是自然历史模型方法（natural
history modeling approach）；个体样本模型法（individual sampling models）比治疗介入评价
(in treatment intervention evaluations)更流行；状态变化模型（state transition models）最常用
于表示疾病的自然历史。研究建议可发展更全面清楚的方法使模型标准化。
Vernon等[8]介绍了动力成本最小化(dynamic cost minimization)和最优控制理论(optimal
control theory)在药物经济学中的应用，以高脂血症的治疗为例进行探讨。虽然最优控制理论
在强调临床的动态自然特征方面有很大的价值，然而，要实际应用这些理论和技术，还有一
些局限性，如可能在确定或精确估计成本函数时存在困难。虽然有这些局限性，作者认为建
立动态最优化问题，及获得解决办法的过程对于相关的成本和折中研究有很重要的作用，而
且，对于不同治疗方案的动态经济学特征的洞察，对决策者有很大的参考价值。此理论和方
法也将得到改进，其他动态最优化方法也有可能出现。
2.3 成本考虑
在目前关于成本-效果分析中是否包括由于生存时间的延长而带来的未来非医疗成本
（future non-medical costs）的增加，如生产力的消耗（consumption net of production）等问
题存在争议。大多数国家评价指南忽略未来非医疗成本。
Liljas等[9]认为，鉴于文献中没有质量生命调整年(QALY)的测量明确包括了消耗和休闲
成本（consumption and leisure），似乎提示在QALY作为测量结果时，不应包括未来非医疗
成本，而应该更注重患者在报告QALY时的真实想法。然而，更基本的问题是QALY是否
可以代表效用，或者更确切的说，要建立一个包括消耗和休闲成本，且与QALY有一致性
的效用模型，需要哪些假设。这些假设被提出后，还需实验确证是否有效。在这些问题还没
有答案前，还不成熟去考虑是否包括非医疗成本。
但是，也有一些文献支持应包括未来非医疗成本。Rappange等[10]对关于是否包括未来
非医疗成本的讨论进行了回顾。推论鉴于最优性和内外部一致性，可将未来非医疗成本纳入
成本分析。通过戒烟干预的例子说明，只有将未来的所有非医疗成本和效果考虑进去，才能
获得内部和外部的一致性。是否包括未来非医疗成本可能产生重要的分散性结果，特别是通
过干预会延长寿命的情况。
2.4 结果的测量
药物经济学研究结果的测量对于获得可靠的研究结果至关重要。为进行准确的结果测
量，建议对文献进行系统回顾形成药物经济学分析的证据基础；将有效性数据转换成定量的
数据（即效果）；将“现实世界”（real world, RW）数据包括进去，这些因素包括病人的依
从性，筛选和诊断的准确性等多方面，以及医疗人员的顺从性和技术等因素；更应将不良反
应的影响也包括进去。
2.4.1 现实世界(real-world, RW) 数据
RW数据是指不同于传统的随机控制实验（randomized controlled trials, RCTs）得出的数
据，而是可以有不同的数据类型（临床的、经济学的、病人报告的），不同的数据来源（在
RCTs的收集中补充的数据、很大范围的个体实验数据、病人登记数据、官方公布的数据库、
观察、医学报告等），数据层次取决于研究设计的深度数据。RCTs仍然是决定临床效果的金
标准，但外部有效性和普适性较差，不能反映真实世界(real-world)里的情况。政策决策者包
括保险偿付部门都对RW数据越来越感兴趣，故ISPOR开展了对RW数据的研究[11]，讨论
了八个关键问题，包括RW数据的重要性，局限性等，指出RW数据对于制定好的偿付政
策是很必要的，数据的类型和应用依研究之情况不同而不同。政策决策者应该认识到使用
RW数据的优点、局限和方法学上的挑战，并且认真考虑在不同情况下使用不同数据采集方
法的成本与效果。为更好地运用RW数据，将其用于政策决策，国际上于2007年7月召开
了相关议题的圆桌会议，探讨了使用RW数据的挑战及提出了新的建议[12]。
2.4.2 在药物经济学评价中综合考虑医学依从性和持久性
医学依从性和持久性属于RW数据的一种。欠佳的依从性和不能持久进行药物治疗是
产生治疗无效结果的重要因素之一，对经济学评价也有重要的影响。Hughes等[13]通过
MEDLINE和NHS-EED搜索，选择10篇与依从性相关的成本-效果分析的文章，分析依从
性/持久性的影响及对其如何评价。结论是，一般在经济学分析中不包括依从性/持久性的分
析，虽然有潜在的影响。依从性/持久性的研究，面临方法学的严密性和一致性的缺乏，定
量测量一致性的缺乏，并且本身概念不明确等问题，将会影响分析结果的有效性。然而，在
文献回顾中，也有些方法已经应用于依从性和持久性的经济学效果，包括：可能设计包括依
从性和持久性变量的前瞻性实验；对提供这些数据的回顾性研究进行回归分析；模型化依从
性和持久性对外推的临床结果和成本的影响；综合各种信息的决策-分析模型。对于在药物
经济学评价中综合考虑医学依从性和持久性的问题需要更多的研究，希望能制定相关的指
南，这些方法可能为指南制定提供参考。
2.5 结果分析
对于结果的分析方法有很多种，但有一个趋势是采用Bayes方法[14]。研究中常包括很
多复杂的经济学模型和外推方法，将短期、有限的结果外推反映长期的、在现实病人中的结
果。使用折现比率将成本和疗效结果推向同一时间点。要对结果进行普遍性、敏感性、不确
定性分析等。其中普遍性(generalisability)的研究较多。
药物经济学评价结果的普遍性是指在一个特殊群体或针对特定内容（包括研究地点和目
标政策决策者）进行的研究结果可被扩展运用的情况。由于区域不同，研究结果往往不同，
为使研究结果更“国际化”，对结果的普遍性研究显得尤为重要。ISPOR开展了药物经济学
结果普遍性研究的项目[15]，分析了各国指南中对普遍性研究的解释，讨论了易发生变化的
因素和提出了有效开展研究的建议。James等[16]从技巧因素(technical issues )、适用性
(applicability)、可转移性(transferability)三方面进行分析，对普遍性研究有很好的指导作用。
Sculpher等[17]对相关普遍性的文献进行了综述，发现不同区域间单位成本的不同是最多提及
的变量；回归分析(regression analysis）可用于评价由于区域不同造成的变化；决策分析模型
(Decision analytic models)是将成本－效果从试验区域运用到非试验区域的主要分析方法；许
多模型都注重在成本的分析，但是效果方面也应该进行不同区域间的分析；多水平模型
(multilevel modeling, MLM)对于多区域的实验结果，有助于评价成本－效果的不确定性及区
域特异性；敏感性分析对于探讨一些参数（如单位成本、偏好值）的变化仍有很重要的作用。
但综述发现，没能确定一篇评价时间变化造成成本－效果变化的文献，虽然有一篇文献提示
使用贝叶斯决策理论可能有一定作用。今后对结果普遍性研究的方法和模型还需进一步研
究。
2.6 预算影响分析
越来越多人认识到一个完整的经济学评价需要包括成本-效果分析（cost-effectiveness
analysis, CEA）和预算影响分析（budget impact analysis, BIA）。但是与CEA研究不同，BIA
还没有标准的研究方法，故ISPOR开展了关于BIA的研究[18]，并提出了方法学指南。研究
推荐，预算影响研究需考虑到具体决策部门的看法，反映具体情况。另外也需进行敏感性分
析，使用简单而又行之有效的设计等。加拿大也制定了本国的BIA研究指南，Marshall等[19]
对加拿大BIA研究指南的发展，指南内容等进行了详细的介绍，为其他国家开展BIA研究
提供了参考。Orlewska等[20]对2000年1月至2008年10月间已报道的关于BIA研究的文献
进行了总结，发现自2007年后BIA的研究增多。不同文献中的BIA研究在方法学上有较大
不同，且与方法学指南有较大差异，主要体现在研究立场、对照、成本计算和数据来源方面。
需在报告格式、敏感度分析和折现方面完善。虽然许多BIA研究未获得理想质量，但是随
着研究方法的完善，BIA研究将会更规范化和标准化。
三、展望
药物经济学研究方法和技术一直处于不断地发展和完善中，药物经济学评价也越来越规
范和科学，研究质量水平也将不断提高。ISPOR组织开展的成本-效果研究质量改进研究
(Quality Improvement in Cost-effectiveness Research, QICER)，初步结果已于2009年4月在
ISPOR网站上公布，在CER指南制定、方法学、结果报道及对政府决策者作用等方面提供
了建议，将会对提高药物经济学评价质量产生重要的影响[21]。虽然药物经济学研究方法还
在不断的探索中，但并不妨碍药物经济学评价的应用。方法的完善保证应用的准确。通过应
用发现问题，也将反过来促进方法的研究。研究与应用将相辅相成，齐头并进。正像专家提
出的结果与产出分析六步循环：从设计（design）、干预(intervention)、测量(measurement)到
分析(analysis)、修正(feedback)、更新(guidelines)以实现新的评价循环。我国药物经济学研究
起步较晚，通过多吸取各国的研究经验，将有利于发展我国药物经济学研究，为优化配置有
限的医疗卫生资源发挥积极的作用。
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1-14.
国外药物经济学研究方法进展
作者：
作者单位：杨丽娟， 甄健存， 吴久鸿杨丽娟,甄健存(北京积水潭医院,北京 100035)， 吴久鸿(中国人民解放军第 306 医院,北京 100101)
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